Titre : | Selective suppression of polyglutamine-expanded protein by lipid nanoparticle-delivered siRNA targeting CAG expansions in the mouse CNS |
Revue : | Molecular therapy. Nucleic acids, 24 |
Auteurs : | Hirunagi T ; Sahashi K ; Tachikawa K ; Leu AI ; Nguyen M ; Mukthavaram R ; Karmali PP ; Chivukula P ; Tohnai G ; Iida M ; Onodera K ; Ohyama M ; Okada Y ; Okano H ; Katsuno M |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 15/02/2021 |
Pages : | p 1 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés: | CAG repeat;SBMA;androgen receptor;lipid nanoparticle;polyglutamine diseases;selective suppression;siRNA;unlocked nucleic acid; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 33738134 / DOI : 10.1016/j.omtn.2021.02.007 |
N° Profil MNM : | 2021032 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/33738134 |