Titre : | BB-301: a silence and replace AAV-based vector for the treatment of oculopharyngeal muscular dystrophy |
Revue : | Molecular therapy. Nucleic acids, 24 |
Auteurs : | Strings-Ufombah V ; Malerba A ; Kao SC ; Harbaran S ; Roth F ; Cappellari O ; Lu Nguyen N ; Takahashi K ; Mukadam S ; Kilfoil G ; Kloth C ; Roelvink P ; Dickson G ; Trollet C ; Suhy D |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 18/02/2021 |
Pages : | p 67 |
Note générale : | Institut de Myologie |
Langues: | Anglais |
Mots-clés: | AAV;OPMD;PABPN1;gene therapy;oculopharyngeal muscular dystrophy;siRNA;silence and replace; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 33738139 / DOI : 10.1016/j.omtn.2021.02.017 |
N° Profil MNM : | 2021032 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/33738139 |
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