Titre : | Patients' and caregivers' maximum acceptable risk of death for non-curative gene therapy to treat Duchenne muscular dystrophy |
Revue : | Molecular genetics & genomic medicine |
Auteurs : | Peay HL ; Fischer R ; Mange B ; Paquin RS ; Smith EC ; Sadosky A ; Russo L ; Ricotti V ; Rensch C ; Morris C ; Martin AS ; Ganot A ; Beaverson K ; Mansfield C |
Type de document : | Article |
Editeur : | United States, 23/03/2021 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés: | Duchenne muscular dystrophy;gene therapy;patient-reported outcomes;risk; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 33755338 / DOI : 10.1002/mgg3.1664 |
N° Profil MNM : | 2021032 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/33755338 |
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