Titre : | Onasemnogene abeparvovec gene therapy for symptomatic infantile-onset spinal muscular atrophy in patients with two copies of SMN2 (STR1VE): an open-label, single-arm, multicentre, phase 3 trial |
Revue : | The Lancet. Neurology, 20, 4 |
Auteurs : | Day JW ; Finkel RS ; Chiriboga CA ; Connolly AM ; Crawford TO ; Darras BT ; Iannaccone ST ; Kuntz NL ; Pena LDM ; Shieh PB ; Smith EC ; Kwon JM ; Zaidman CM ; Schultz M ; Feltner DE ; Tauscher Wisniewski S ; Ouyang H ; Chand DH ; Sproule DM ; Macek TA ; Mendell JR |
Type de document : | Article |
Editeur : | England, 04/2021 |
Pages : | p 284 |
Langues: | Anglais |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 33743238 / DOI : 10.1016/S1474-4422(21)00001-6 |
N° Profil MNM : | 2021032 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/33743238 |
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