Titre : | SMA : le reldesemtiv montre des premiers résultats positifs |
Auteurs : | Cukierman L, Auteur |
Type de document : | Brève |
Année de publication : | 30/03/2021 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 |
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Texte intégral : |
Brève AFM Testé dans la SMA de type II, III et IV pendant deux mois, le reldesemtiv (CK-2127107) améliore les fonctions motrice et pulmonaire. Démarré en décembre 2015, un essai de phase II a été conduit jusqu’en mai 2018 dans 18 centres investigateurs du Canada et des États-Unis pour évaluer les effets du reldesemtiv (CK-2127107) chez 70 personnes atteintes d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type II, III et IV, âgées de plus de 12 ans. Le candidat-médicament était pris par voie orale deux fois par jour, soit à 150 mg (pour 24 participants), soit à 450 mg (pour 20 participants); les 26 participants restants ont reçu un placebo. Les résultats au terme d’un suivi de deux mois viennent d’être publiés : le reldesemtiv améliore significativement la fonction respiratoire pour les deux doses testées. Il augmente significativement la distance de marche parcourue en 6 minutes à la dose de 450 mg. Les investigateurs de cet essai suggèrent une exploration de ce composé, bien toléré dans cet essai, sur un plus grand nombre de participants. Le reldesemtiv, qu’est-ce que c’est ? La société Cytokinetics développe le reldesemtiv comme traitement potentiel de maladies provoquant une faiblesse musculaire telles que la SMA ou la sclérose latérale amyotrophique (SLA). Contrairement aux traitements déjà autorisés dans la SMA, le reldesemtiv n’agit pas sur la production de la protéine SMN, manquante dans la maladie. Il vise à augmenter la contractilité des muscles squelettiques en ralentissant la vitesse de libération du calcium à partir du complexe de la troponine. Ainsi, en sensibilisant les protéines contractiles au calcium, la contractilité des muscles rapides augmente. Évalué dans plusieurs essais menés chez des personnes indemnes de maladie neuromusculaire, contre placebo, le reldesemtiv s’est avéré bien toléré et efficace sur la force musculaire. Brève AIM Le reldesemtiv, qui n’agit pas sur la production de SMN, est efficace dans la SMA de type II, III et IV Le reldesemtiv (CK-2127107) est un activateur de la troponine des muscles squelettiques, une protéine du sarcomère sensible au calcium. En ralentissant la vitesse de libération du calcium dans les muscles squelettiques, il en améliore la contractilité. Il a fait l’objet de plusieurs essais chez des volontaires sains, contre placebo, qui ont mis en évidence sa bonne tolérance et son efficacité sur la force musculaire ; il est à l’étude comme traitement potentiel de maladies associées à une fatigue ou une faiblesse musculaire. Développé par la société Cytokinetics, le reldesemtiv a été évalué entre décembre 2015 et mai 2018 dans 18 centres d’Amérique de Nord chez 70 patients atteints de SMA de type II, III et IV, âgés de plus de 12 ans. Pendant deux mois, les participants de cet essai de phase II, randomisé, en double aveugle, ont reçu par voie orale soit le reldesemtiv deux fois par jour à la dose de 150 mg (24 participants) ou 450 mg (20 participants), soit le placebo (26 participants). Les résultats publiés en février 2021 montrent : - une bonne tolérance aux deux doses testées, - une amélioration significative de la fonction respiratoire (pression expiratoire maximum ou MEP) chez les patients sous reldesemtiv aux deux doses, comparée au groupe placebo, - une augmentation significative de la distance de marche parcourue en six minutes par les patients ayant reçu 450 mg de reldesemtiv par rapport à celle du groupe placebo. Les investigateurs de cet essai suggèrent d’évaluer ce traitement, qui n’agit pas sur la production de SMN comme les médicaments récemment autorisés dans la SMA, sur un plus grand nombre de patients. |
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