Titre : | Targeting the 5' untranslated region of SMN2 as a therapeutic strategy for spinal muscular atrophy |
Revue : | Molecular therapy. Nucleic acids, 23 |
Auteurs : | Winkelsas AM ; Grunseich C ; Harmison GG ; Chwalenia K ; Rinaldi C ; Hammond SM ; Johnson K ; Bowerman M ; Arya S ; Talbot K ; Wood MJ ; Fischbeck KH |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 05/01/2021 |
Pages : | p 731 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés: | 5′ UTR;SMN2;antisense oligonucleotides;spinal muscular atrophy; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 33575118 / DOI : 10.1016/j.omtn.2020.12.027 |
N° Profil MNM : | 2021022 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/33575118 |