Titre : | Designed U7 snRNAs inhibit DUX4 expression and improve FSHD-associated outcomes in DUX4 overexpressing cells and FSHD patient myotubes |
Revue : | Molecular therapy. Nucleic acids, 23 |
Auteurs : | Rashnonejad A ; Amini-Chermahini G ; Taylor NK ; Wein N ; Harper SQ |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 10/12/2020 |
Pages : | p 476 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés: | DUX4;FSHD;RNA silencing;U7;gene therapy;snRNA; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 33510937 / DOI : 10.1016/j.omtn.2020.12.004 |
N° Profil MNM : | 2021021 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/33510937 |