Titre : | Targeted epigenetic repression by CRISPR/dSaCas9 suppresses pathogenic DUX4-fl expression in FSHD |
Revue : | Molecular therapy. Methods & clinical development, 20 |
Auteurs : | Himeda CL ; Jones TI ; Jones PL |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 10/12/2020 |
Pages : | p 298 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés: | AAV;CRISPR inhibition;DUX4;FSHD;dCas9;epigenetic repression;facioscapulohumeral muscular dystrophy;gene regulation;gene therapy;muscular dystrophy; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 33511244 / DOI : 10.1016/j.omtm.2020.12.001 |
N° Profil MNM : | 2021021 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/33511244 |