Titre : | The administration of antisense oligonucleotide golodirsen reduces pathological regeneration in patients with Duchenne muscular dystrophy |
Revue : | Acta neuropathologica communications, 9, 1 |
Auteurs : | Scaglioni D ; Catapano F ; Ellis M ; Torelli S ; Chambers D ; Feng L ; Beck M ; Sewry C ; Monforte M ; Harriman S ; Koenig E ; Malhotra J ; Popplewell L ; Guglieri M ; Straub V ; Mercuri E ; Servais L ; Phadke R ; Morgan J ; Muntoni F |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 06/01/2021 |
Pages : | p 7 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | dystrophie musculaire de Duchenne ; dystrophinopathie ; enfant ; essai clinique ; golodirsen ; masculin ; oligonucléotide antisens ; saut d'exon |
Mots-clés: | Clinical trial;Dystrophin;Genetic therapies;Golodirsen;Immunofluorescence;Muscular dystrophy; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 33407808 / DOI : 10.1186/s40478-020-01106-1 |
N° Profil MNM : | 2021011 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/33407808 |
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