Titre : | Cibler les cellules souches musculaires dans la myopathie de Duchenne |
Autre titre: | Une approche d’édition génomique permettrait de traiter les cellules souches musculaires pour restaurer durablement la production de dystrophine. |
Auteurs : | Bichat M, Auteur |
Type de document : | Brève |
Année de publication : | 12/12/2020 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | dystrophie musculaire de Duchenne |
Lien associé : |
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Texte intégral : |
Brève publiée sur le site Internet de l'AFM Une approche d’édition génomique permettrait de traiter les cellules souches musculaires pour restaurer durablement la production de dystrophine. Dans la dystrophie musculaire de Duchenne, les cellules musculaires sont moins résistantes, elles « se cassent » plus facilement (on dit qu’elles dégénèrent) et sont remplacées par de nouvelles cellules musculaires : c’est la régénération musculaire. Tant que la régénération musculaire est suffisante pour compenser la perte de ces cellules, le retentissement de la maladie est limité. Lorsque les capacités de régénération musculaire s’épuisent, les muscles deviennent progressivement moins forts. La régénération musculaire est possible grâce aux cellules souches musculaires (ou cellules satellites). Des chercheurs américains ont développé une approche d’édition génomique ciblant les cellules souches musculaires pour mettre à profit les caractéristiques de ces cellules : - elles peuvent réparer les lésions sur les fibres musculaires, - elles peuvent s’auto-renouveler, c’est-à-dire qu’elles sont capables de produire de nouvelles cellules souches. Leur objectif était de corriger le gène DMD au niveau des cellules souches grâce au système CRISPR/Cas9 de manière à ce que ces cellules soient ensuite capables de réparer les fibres musculaires avec de nouvelles cellules génétiquement modifiées, capables de produire la dystrophine. Les cellules souches ainsi traitées pouvant s’auto-renouveler, cette capacité pourrait être durable dans le temps. Les premiers résultats chez la souris atteinte de myopathie de Duchenne confirment leurs hypothèses : la méthode mise au point par les chercheurs entraine une édition génomique à l’intérieur des cellules souches musculaires pour corriger le gène DMD. Ils ont également mis en évidence des fibres musculaires produisant de la dystrophine dans les muscles des souris traitées, même après 3 cycles de dégénérescence puis régénération. ----------------------------------------------------------------------------------------------------------------- Brève publiée sur le site Internet de l'Institut de Myologie DMD : une approche CRISPR/Cas 9 pour traiter durablement les muscles grâce aux cellules souches. Des chercheurs américains ont mis au point une approche d’édition génomique du gène DMD ciblant les cellules souches musculaires en utilisant le système CRISPR/Cas 9 associé à un vecteur AAV. • Lorsque le produit est injecté à des souris mdx atteintes de myopathie de Duchenne, les chercheurs ont mis en évidence l’existence de fibres musculaires produisant de la dystrophine. • Des souris mdx recevant des cellules souches musculaires prélevées chez des souris traitées avec cette méthode présentent elles-aussi des fibres musculaires produisant de la dystrophine. • Cette production de dystrophine est maintenue après plusieurs cycles de dégénérescence et régénération. Ces résultats confirment qu’il est possible de réaliser une édition génomique in vivo sur les cellules souches musculaires pour produire un stock de cellules souches capables de réparer les fibres musculaires lésées avec des cellules produisant de la dystrophine et capables de s’auto-renouveler, rendant les bénéfices durables dans le temps. |
Voir aussi : |
Documents numériques (1)
B_2020-11-01_36_DMD_cellulessouches-CRISPR-201218 Adobe Acrobat PDF |