Titre : | Pre-clinical Systemic Delivery of Adeno-Associated Alpha-Sarcoglycan Gene Transfer for Limb-Girdle Muscular Dystrophy |
Revue : | Human gene therapy, 32, 7-8 |
Auteurs : | Griffin DA ; Pozsgai ER ; Heller KN ; Potter RA ; Peterson EL ; Rodino-Klapac LR |
Type de document : | Article |
Editeur : | United States, 04/2021 |
Pages : | p 390 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | alpha-sarcoglycane (maladie musculaire liée à) ; dystrophie musculaire des ceintures ; essai préclinique ; gène SGCA ; LGMDR3 liée à l'alpha-sarcoglycane ; recherche thérapeutique ; souris ; thérapie génique ; transfert de gène |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 33349138 / DOI : 10.1089/hum.2019.199 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/33349138 |