Titre : | Genome Editing-Mediated Utrophin Upregulation in Duchenne Muscular Dystrophy Stem Cells |
Revue : | Molecular therapy. Nucleic acids, 22 |
Auteurs : | Sengupta K ; Mishra MK ; Loro E ; Spencer MJ ; Pyle AD ; Khurana TS |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 29/08/2020 |
Pages : | p 500 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés: | CRISPR-Cas9;DMD-hiPSC;Duchenne muscular dystrophy;IMTR;UTRNΔIMTR;gene therapy;stem cells;utrophin; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 33230452 / DOI : 10.1016/j.omtn.2020.08.031 |
N° Profil MNM : | 2020121 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/33230452 |