Titre : | Dystrophies myotoniques : la mexilétine efficace contre la myotonie |
Auteurs : | Bichat M, Auteur ; Urtizberea JA, Auteur |
Type de document : | Brève |
Année de publication : | 03/12/2020 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | dystrophie myotonique de type 1 |
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Texte intégral : |
Brève AFM L’analyse des dossiers de suivi de patients (maladie de Steinert et DM2) traités par mexilétine montre des bénéfices sur la myotonie, sans risque détecté à long terme. La mexilétine (namuscla®) agit contre la myotonie (caractérisée par une raideur musculaire et des difficultés à décontracter les muscles). Son utilisation dans la maladie de Steinert et la dystrophie myotonique de type 2 est limitée car les médecins manquent de données à long terme sur sa sécurité d’utilisation (notamment au niveau cardiaque) et sur son efficacité. Des médecins anglais ont étudié les dossiers médicaux de 20 patients atteints de maladie de Steinert et 5 patients atteints de dystrophie myotonique de type 2, traités avec de la mexilétine. La durée du traitement allait d’un mois à 18 ans (2,5 ans en moyenne). Vingt-et-une personnes ont jugé le traitement efficace (« myotonie moins sévère », « épisodes moins longs et/ou moins fréquents »), tandis que trois autres l’ont jugé partiellement efficace et seulement une, inefficace. Comme pour des études précédentes, le traitement est bien toléré sur le plan cardiaque. S’il peut exister des effets secondaires au niveau gastro-intestinal, ils sont pris en charge par des médicaments à visée digestive. Brève AIM Maladie de Steinert : la mexilétine n’est pas efficace sur la marche mais sur la myotonie La maladie de Steinert (ou DM1 pour dystrophie myotonique de type 1) est l’une des maladies neuromusculaires les plus fréquentes chez l’adulte. Ses manifestations cliniques témoignent de l’atteinte de plusieurs organes et tissus : le muscle, le cœur, le cristallin, les glandes endocrines… Les complications cardiaques en font toute la gravité, avec un risque important de mort subite en l’absence de traitement prophylactique. Une myotonie, surtout manuelle, est observée chez la majorité des patients et peut être particulièrement invalidante. Dans un article publié en octobre 2020, une équipe américaine rapporte les résultats très attendus d’un essai clinique visant à juger l’efficacité, dans la DM1, de la mexilétine, une molécule donnée par voie orale bénéficiant déjà d’une autorisation de mise sur le marché dans les myotonies non dystrophiques. L’essai s’est déroulé en double aveugle sur deux groupes de vingt adultes atteints de DM1, avec comme critère de jugement principal le test de six minutes de marche. L’évolution jugée à six mois n’a enregistré aucun bénéfice au niveau de la marche, à la différence de la myotonie manuelle qui était objectivement, mais pas subjectivement, améliorée pendant la période d’exposition au produit. Les auteurs soulignent enfin la bonne tolérance du médicament, notamment au niveau cardiaque. Dans un autre article publié en octobre 2021, une équipe anglaise confirme, à partir de l’analyse rétrospective des données de 25 patients atteints de dystrophie myotonique, la bonne efficacité de la mexilétine sur la myotonie (jugée efficace au moins partiellement par 96% des patients) et sa bonne tolérance cardiaque. |
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