| Titre : | Myopathie de Duchenne : l’edasalonexent sort du jeu |
| Auteurs : | Schanen-Bergot MO, Auteur |
| Type de document : | Brève |
| Année de publication : | 16/03/2021 |
| Langues: | Français |
| Mots-clés : | dystrophie musculaire de Duchenne |
| Lien associé : |
Lien vers la Brève du site AFM-Téléthon Lien vers la Brève du site Institut de Myolog Catabasis Pharmaceuticals Announces Top-Line Results For The Phase 3 PolarisDMD Trial Of Edasalonexent In Duchenne Muscular Dystrophy |
| Texte intégral : |
Brève AFM L’edasalonexent (CAT-1004), un anti-inflammatoire non stéroïdien, n’apporte pas de bénéfice dans la DMD : son développement s’arrête après plusieurs essais cliniques. Les résultats de l’essai MoveDMD, un essai de phase I/II, qui avait fait la preuve de concept de l’edasalonexent dans la dystrophie musculaire de Duchenne viennent d’être publiés. Ils n’empêchent cependant pas l’arrêt de développement du produit annoncé par communiqué de presse le 26 octobre 2020 par le laboratoire Catabasis Pharmaceuticals. Cette décision s’était appuyée sur les résultats de son essai de phase III, PolarisDMD. L’edasalonexent associe deux substances actives, l’acide salicylique (l’aspirine) et l’acide docosahexaénoïque, un acide gras oméga-3 aux propriétés anti-inflammatoires. Il diminue le taux de NF-KB, une protéine qui empêche la régénération du muscle et accroit le processus dystrophique. Une approche qui semblait pertinente avec l’essai Move DMD Les résultats complets de l’essai de phase I/II, Move DMD et de son extension en ouvert qui devaient démontrer la pertinence de l’utilisation de l’edasanolexent dans la DMD viennent d’être publiés dans la revue Neuromuscular disorders. Cet essai américain évaluait la tolérance, l’innocuité et le devenir dans l’organisme de trois doses orales d’edasalonexent (33, 67 et 100 mg/kg/jour), administrées l’une après l’autre, durant une semaine chacune, chez 17 garçons atteints de DMD, âgés de 4 à 8 ans (moyenne 5,5 ans) et ambulants. Ils montrent que la plus haute dose de produit permet un ralentissement de la progression de la maladie et une préservation de la fonction musculaire et une amélioration de biomarqueurs de la santé du muscle. Des résultats encourageants qui n’ont cependant pas été confirmés dans l’essai de phase III. Pas d’effets fonctionnels malgré une bonne tolérance avec l’essai PolarisDMD L’essai PolarisDMD, un essai de phase III en double aveugle contre placebo concernait 131 garçons atteints de DMD âgés de 4 à 7 ans et ne recevant aucun corticoïde. Ses résultats ont montré qu’après un an de traitement avec l’edasanolexent, les capacités motrices des garçons ne s’étaient pas améliorées de manière significative, comparé au placebo. Les mesures ont été obtenues avec l’échelle d’évaluation NSAA (North Star Ambulatory Assessment) et les tests de marche ou de course (vitesse pour se relever, parcourir 10 mètres ou monter 4 marches). L’edasanolexent a été cependant bien toléré avec des effets secondaires modérés et aucun effet négatif sur la croissance des enfants ni sur leur santé osseuse. Brève AIM L’edasanolexent (CAT-1004), un anti-inflammatoire non stéroïdien évalué dans la DMD, n’a pas tenu ses promesses : son développement s’arrête après plusieurs essais cliniques. Le 26 octobre 2020, le laboratoire Catabasis pharmaceuticals a annoncé dans un communiqué de presse l’arrêt du programme clinique évaluant l’edasalonexent dans la dystrophie musculaire de Duchenne . L’edasanolexent associe deux substances bioactives, l’acide salicylique (l’aspirine) et l’acide docosahexaénoïque, un acide gras omega-3. Il agirait sur la protéine NF-KB, pour diminuer l’inflammation et ralentir le processus dystrophique. Une bonne tolérance mais aucun effet moteur Dans son communiqué de presse, Catabasis présente les résultats de PolarisDMD, un essai international de phase III en double aveugle contre placebo qui concernait 131 garçons atteints de DMD âgés de 4 à 7 ans et ne recevant aucun traitement stéroïdes. L’edasanolexent est bien toléré, sans effet négatif sur la croissance des enfants ni sur leur santé osseuse. Mais après un an de traitement, les capacités de marche n’ont pas augmenté de manière significative, d’après les mesures de l’échelle d’évaluation NSAA (North Star Ambulatory Assessment) et celles recueillies aux tests de marche ou de course (vitesse pour se relever ou parcourir 10 mètres, ou monter 4 marches). |
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Documents numériques (1)
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