Titre : | Où en est l'essai de thérapie génique ? : La recherche / C'est à l'essai |
Revue : | VLM. Vaincre les myopathies, 195 |
Auteurs : | Dupuy-Maury F |
Type de document : | VLM |
Année de publication : | 12/2020 |
Pages : | p 20 |
Langues: | Français |
Résumé : |
Au cours de l’essai clinique de thérapie génique dans la myopathie myotubulaire, la santé de vingt enfants s’est significativement améliorée, mais trois autres sont décédés. Audentes Therapeutics a mis son étude en pause le temps de comprendre ce qu’il s’est passé.
- Recherche active des causes - Une amélioration durable de la fonction musculaire - Retour sur plus de 20 ans de recherches |
Lien associé : | Site Internet de l'AFM-Téléthon |
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