Titre : | DUX4 Transcript Knockdown with Antisense 2'-O-Methoxyethyl Gapmers for the Treatment of Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy |
Revue : | Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy |
Auteurs : | Lim KRQ ; Bittel A ; Maruyama R ; Echigoya Y ; Nguyen Q ; Huang Y ; Dzierlega K ; Zhang A ; Chen YW ; Yokota T |
Type de document : | Article |
Editeur : | United States, 15/10/2020 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés: | 2’-MOE gapmers;DUX4;FLExDUX4 mice;FSHD;antisense therapy;facioscapulohumeral muscular dystrophy;genetic disorder;immortalized FSHD patient-derived cell line;mRNA knockdown;skeletal muscle; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 33068777 / DOI : 10.1016/j.ymthe.2020.10.010 |
N° Profil MNM : | 2020102 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/33068777 |