Titre : | Gene therapy with secreted acid alpha-glucosidase rescues Pompe disease in a novel mouse model with early-onset spinal cord and respiratory defects |
Revue : | EBiomedicine, 61 |
Auteurs : | Colella P ; Sellier P ; Gomez MJ ; Biferi MG ; Tanniou G ; Guerchet N ; Cohen-Tannoudji M ; Moya-Nilges M ; Van Wittenberghe L ; Daniele N ; Gjata B ; Krijnse-Locker J ; Collaud F ; Simon-Sola M ; Charles S ; Cagin U ; Mingozzi F |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 09/10/2020 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés: | AAV;Mouse model;Muscle;Pompe disease;Respiratory function;Spinal cord; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 33039711 / DOI : 10.1016/j.ebiom.2020.103052 |
N° Profil MNM : | 2020101 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/33039711 |
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