Titre : | Correction of Three Prominent Mutations in Mouse and Human Models of Duchenne Muscular Dystrophy by Single-Cut Genome Editing |
Revue : | Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy, 28, 9 |
Auteurs : | Min YL ; Chemello F ; Li H ; Rodriguez-Caycedo C ; Sanchez-Ortiz E ; Mireault AA ; McAnally JR ; Shelton JM ; Zhang Y ; Bassel Duby R ; Olson EN |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2020 |
Pages : | p 2044 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés: | AAV9;CRISPR-Cas9;dystrophin;human iPSCs;myopathy;single guide RNA; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 32892813 / DOI : 10.1016/j.ymthe.2020.05.024 |
N° Profil MNM : | 2020091 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32892813 |