Titre : | Maladie de Pompe : l’enzymothérapie bénéfique à long terme |
Auteurs : | Cukierman L, Auteur |
Type de document : | Brève |
Année de publication : | 30/07/2020 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | adulte ; enzymologie ; maladie de Pompe |
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Texte intégral : |
L’analyse des données du registre français et d’une base de données internationale confirme l’efficacité au fil des ans de l’enzymothérapie substitutive chez des adultes atteints de maladie de Pompe. Une base de données ou un registre de patients permet de recueillir les données médicales de personnes atteintes d’une même maladie afin de décrire l’histoire naturelle de cette maladie, de favoriser la recherche, d’identifier des participants potentiels pour de futurs essais cliniques… Dans la maladie de Pompe, un registre Français et une base de données internationale ont été mis en place. Ils collectent des données de patients traités ou non par enzymothérapie substitutive (ERT), le traitement de référence. Sur la fonction motrice... En France, le registre national créé en 2004 collecte les données de tous les patients atteints de maladie de Pompe en France et suivis dans 32 Centres de Référence Maladies Neuromusculaires ou Maladies Métaboliques. Les données de 158 adultes collectées dans ce registre ont été analysées dans le cadre d’une étude longitudinale. Ses résultats, publiés en juin 2020, confirment à long terme ceux obtenus dans le cadre de l’essai LOTS (Late-Onset Treatment Study) qui avaient mis en évidence l’efficacité de l’ERT après 18 mois de traitement chez les adultes atteints de maladie de Pompe. Selon cette nouvelle étude, l’enzymothérapie améliore la distance de marche au cours des trois premières années suivant le début du traitement. ... et sur la respiration L’ERT stabilise également la fonction respiratoire. Les données de près de 400 adultes collectées dans la base de données internationale, alimentée par une cinquantaine de centres experts, le confirment. Ses résultats publiés en juin 2020 montrent que chez les adultes atteints de maladie de Pompe traités par ERT, la fonction respiratoire reste stable au terme d’un suivi de 5 ans. ----------------------------------------------------------------------------------------------------------------- L’intérêt de l’enzymothérapie dans la maladie de Pompe est confirmé par les données longitudinales du registre français et de la base de données internationale. Deux études publiées en juin 2020 se sont appuyées sur les données d’un registre et d’une base de données mis en place dans la maladie de Pompe, l’un en France (chez 158 adultes), l’autre à l’international (chez 396 adultes), pour évaluer les effets à long terme du traitement par enzymothérapie substitutive. Dans les deux cas, les études confirment sur le long terme l’efficacité de l’enzymothérapie observée dans le cadre de l’essai LOTS (Late-Onset Treatment Study) après 18 mois de traitement chez les adultes atteints de maladie de Pompe. Ainsi, il en ressort que l’enzymothérapie substitutive : - améliore la fonction motrice au cours des 3 premières années de prise du traitement (avec une amélioration de la distance de marche au test de 6 minutes de marche) suivi d’un déclin progressif ; - ralentit ou stabilise la progression de l’atteinte respiratoire sur un suivi de 5 ans. |
Voir aussi : |
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