Titre : | Rescue of Advanced Pompe Disease in Mice with Hepatic Expression of Secretable Acid alpha-Glucosidase |
Revue : | Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy |
Auteurs : | Cagin U ; Puzzo F ; Gomez MJ ; Moya-Nilges M ; Sellier P ; Abad C ; Van Wittenberghe L ; Daniele N ; Guerchet N ; Gjata B ; Collaud F ; Charles S ; Sola MS ; Boyer O ; Krijnse-Locker J ; Ronzitti G ; Colella P ; Mingozzi F |
Type de document : | Article |
Editeur : | United States, 05/2020 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | maladie de Pompe ; recherche thérapeutique ; souris ; thérapie génique ; transfert de gène |
Mots-clés: | AAV;Pompe disease;Pompe mouse;advanced disease;gene therapy;liver gene transfer;secretable GAA;transcriptomics; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 32526204 / DOI : 10.1016/j.ymthe.2020.05.025 |
N° Profil MNM : | 2020061 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32526204 |