Titre : | Respiratory function during enzyme replacement therapy in late-onset Pompe disease: longitudinal course, prognostic factors, and the impact of time from diagnosis to treatment start |
Revue : | Journal of neurology |
Auteurs : | Stockton DW ; Kishnani P ; van der Ploeg A ; Llerena J Jr ; Boentert M ; Roberts M ; Byrne BJ ; Araujo R ; Maruti SS ; Thibault N ; Verhulst K ; Berger KI |
Type de document : | Article |
Editeur : | Germany, 06/2020 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | enzymologie ; étude longitudinale ; maladie de Pompe à début tardif ; registre de malades ; respiration (macroscopique) |
Mots-clés: | alglucosidase alfa;enzyme replacement therapy;late-onset Pompe disease;Pompe disease;registry;respiratory function; |
Lien associé : | NCT00231400 |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 32524257 / DOI : 10.1007/s00415-020-09936-8 |
N° Profil MNM : | 2020061 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32524257 |
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