Titre : | Clinical Course in a Patient With Spinal Muscular Atrophy Type 0 Treated With Nusinersen and Onasemnogene Abeparvovec |
Revue : | Journal of child neurology |
Auteurs : | Matesanz SE ; Curry C ; Gross B ; Rubin AI ; Linn R ; Yum SW ; Kichula EA |
Type de document : | Article |
Editeur : | United States, 06/2020 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale ; amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; amyotrophie spinale proximale type 0 ; étude de cas ; féminin ; nourrisson ; nouveau-né ; nusinersen ; onasemnogene abeparvovec-xioi ; prise en charge thérapeutique ; thérapie combinée ; thérapie génique |
Mots-clés: | ethics;infant;neuropathy;outcome;treatment; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 32515646 / DOI : 10.1177/0883073820928784 |
N° Profil MNM : | 2020061 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32515646 |
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