| Titre : | Effects of nusinersen after one year of treatment in 123 children with SMA type 1 or 2: a French real-life observational study |
| Revue : | Orphanet journal of rare diseases, 15, 1 |
| Auteurs : | Audic F ; De la Banda MGG ; Bernoux D ; Ramirez-Garcia P ; Durigneux J ; Barnerias C ; Isapof A ; Cuisset JM ; Cances C ; Richelme C ; Vuillerot C ; Laugel V ; Ropars J ; Altuzarra C ; Espil-Taris C ; Walther-Louvier U ; Sabouraud P ; Chouchane M ; Vanhulle C ; Trommsdorff V ; Perville A ; Testard H ; Lagrue E ; Sarret C ; Avice AL ; Beze-Beyrie P ; Pauly V ; Quijano-Roy S ; Chabrol B ; Desguerre I |
| Type de document : | Article |
| Année de publication : | 06/2020 |
| Format : | p 148 |
| Langues: | Anglais |
| Mots-clés: | MFM;motor function measure;nusinersen;spinal muscular atrophy type I;spinal muscular atrophy type II; |
| Pubmed / DOI : |
Pubmed : 32532349  / DOI : 10.1186/s13023-020-01414-8
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| N° Profil MNM : | 2020061 |
| En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32532349 |
| Voir aussi : |
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