Titre : | Long-Term Efficacy of AAV9-U7snRNA-Mediated Exon 51 Skipping in mdx52 Mice |
Revue : | Molecular therapy. Methods & clinical development, 17 |
Auteurs : | Aupy P ; Zarrouki F ; Sandro Q ; Gastaldi C ; Buclez PO ; Mamchaoui K ; Garcia L ; Vaillend C ; Goyenvalle A |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 05/2020 |
Pages : | p 1037 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | dystrophie musculaire de Duchenne ; recherche thérapeutique ; saut d'exon ; snRNP ; souris |
Mots-clés: | Duchenne muscular dystrophy;U7snRNA;adeno-associated viral vector;exon skipping;fear response;gene therapy;mouse model; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 32462052 / DOI : 10.1016/j.omtm.2020.04.025 |
N° Profil MNM : | 2020053 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32462052 |