Titre : | Lentiviral Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy Corrects Murine Pompe Disease |
Revue : | Molecular therapy. Methods & clinical development, 17 |
Auteurs : | Stok M ; de Boer H ; Huston MW ; Jacobs EH ; Roovers O ; Visser TP ; Jahr H ; Duncker DJ ; van Deel ED ; Reuser AJJ ; van Til NP ; Wagemaker G |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 05/2020 |
Pages : | p 1014 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | essai préclinique ; maladie de Pompe ; souris ; thérapie génique |
Mots-clés: | acid alpha-glucosidase;central nervous system;hematopoietic stem cell transplantation;lentiviral vector;murine Pompe disease;skeletal muscle; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 32462050 / DOI : 10.1016/j.omtm.2020.04.023 |
N° Profil MNM : | 2020053 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32462050 |