Titre : | Safety, Tolerability, and Efficacy of Viltolarsen in Boys With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon 53 Skipping: A Phase 2 Randomized Clinical Trial |
Revue : | JAMA Neurology |
Auteurs : | Clemens PR ; Rao VK ; Connolly AM ; Harper AD ; Mah JK ; Smith EC ; McDonald CM ; Zaidman CM ; Morgenroth LP ; Osaki H ; Satou Y ; Yamashita T ; Hoffman EP |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 05/2020 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | dystrophie musculaire de Duchenne ; essai clinique ; essai clinique de phase 2 ; oligonucléotide antisens ; viltolarsen |
Lien associé : | NCT02740972 |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 32453377 / DOI : 10.1001/jamaneurol.2020.1264 |
N° Profil MNM : | 2020053 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32453377 |
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