Titre : | Myasthénie : une phase III a priori réussie pour l’efgartigimod |
Auteurs : | S Marion, Auteur |
Type de document : | Brève |
Année de publication : | 25/05/2020 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | myasthénie auto-immune |
Lien associé : |
Lien vers la Brève du site AFM-Téléthon Lien vers la Brève du site Institut de Myologie Communiqué de presse du 26 mai 2020 (en anglais) |
Texte intégral : |
Les résultats de l’essai ADAPT seraient positifs en termes d’efficacité et de sécurité, selon un communiqué de presse du laboratoire argenx diffusé le 26 mai 2020. L’efgartigimod aurait atteint le critère principal d’efficacité de l’essai clinique de phase III nommé ADAPT lequel a inclus, dans 16 pays dont la France, 167 adultes atteints de myasthénie généralisée avec ou sans autoanticorps dirigés contre les récepteurs à l’acétylcholine (anti-RACh). Au terme de 6 mois de suivi, 67,7% des participants avec auto-anticorps anti-RACh traités par efgartigimod ont bénéficié d’une amélioration sensible (au moins 2 points) et durable (au moins 1 mois) du score des activités quotidiennes (MG-ADL), contre 29,7% des participants ayant reçu le placebo. Au-delà, le score quantitatif de la myasthénie (QMG) a connu une amélioration significative (au moins 3 points) et soutenue (4 semaines a minima) chez 63,1% des participants avec anti-RACh traités par efgartigimod versus 14,1% pour ceux qui ont reçu le placebo. Une bonne nouvelle à confirmer Les résultats détaillés, notamment de la tolérance de l’efgartigimod et de son efficacité chez les participants qui n’ont pas d’auto-anticorps anti-RACh, devraient être communiqués lors d’un congrès médical à venir. Dans l’attente, 90% des participants de l’essai ADAPT ont intégré son extension en ouvert (ADAPT+), laquelle va permettre d’évaluer le candidat-médicament au long cours sur 3 ans. Un mode d’action innovant L’efgartigimod a été conçu pour réduire le taux d’auto-anticorps circulants en bloquant leur recyclage par les récepteurs néonataux Fc (ou FcRn). Cette action anti-FcRn est partagée par quatre autres candidats-médicaments (rozanolixizumab, nipocalimab, RVT-1401 et batoclimab) également en phase d’essai clinique dans la myasthénie. Les autorités de santé européennes avaient déjà attribué à l’efgartigimod le statut de médicament orphelin pour la myasthénie auto-immune en mars 2018. La société néerlandaise argenx, qui développe l’efgartigimod, envisage désormais de demander une autorisation de mise sur le marché, dans un premier temps auprès des autorités de santé américaine d’ici fin 2020. ----------------------------------------------------------------------------------------------------------------- Efgartigimod dans la myasthénie auto-immune : l’essai ADAPT de phase III aurait atteint son critère principal d’efficacité. Biothérapie immunomodulatrice, l’efgartigimod est un fragment d’anticorps dirigé contre les récepteurs néonataux Fc ou FcRn. Ces récepteurs empêchent la dégradation des immunoglobulines G (IgG), dont font partie les auto-anticorps produits dans la myasthénie auto-immune. En se liant aux FcRn, l’efgartigimod (ou ARGX-113) réduit le recyclage des IgG et donc leur taux circulant. Administré en perfusion sur un rythme hebdomadaire, l’efgartigimod fait l’objet d’un essai de phase III multicentrique contre placebo nommé ADAPT, dans 16 pays dont la France. Cet essai rassemble 167 participants adultes atteints de myasthénie généralisée avec ou sans auto-anticorps anti-récepteurs à l’acétylcholine (anti-RACh). Des performances à confirmer et détailler La société néerlandaise argenx, qui développe l’efgartigimod, a annoncé par un communiqué de presse le 26 mai 2020 des résultats de l’essai ADAPT. Selon ce document : • le candidat-médicament aurait été bien toléré, avec un profil de sécurité d’utilisation comparable à celui du placebo ; • le taux de participants avec anti-RACh répondeurs au traitement aurait été significativement supérieur, au regard du score des activités de la vie quotidienne (MG-ADL), dans le groupe traité par efgartigimod (67,7%) comparé au groupe placebo (29,7%) ; c’était le critère principal de l’essai ; • 63,1% des participants anti-RACh+ ont répondu à l’efgartigimod au regard du score quantitatif QMG versus 14,1% dans le groupe placebo ; • 40% des participants RACh+ traités par efgartigimod ont atteint une expression minimale des symptômes (MSE pour minimal symptom expression) versus 11,1% dans le groupe placebo. Alors que l’essai ADAPT est prolongé par une extension en ouvert (ADAPT+), argenx envisage de déposer une demande d’autorisation de mise sur le marché américain d’ici fin 2020. Ȧ noter que quatre autres anti-FcRn sont à l’essai dans la myasthénie : le rozanolixizumab, le nipocalimab, le RVT-1401 et le batoclimab. Par ailleurs, des essais cliniques en cours ou en préparation évaluent l’efgartigimod dans d’autres maladies auto-immunes (thrombocytopénie immune primaire, polyneuropathie inflammatoire démyélinisante chronique), par voie intraveineuse ou sous-cutanée. |
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