Titre : | Allele-specific RNA interference prevents neuropathy in Charcot-Marie-Tooth disease type 2D mouse models |
Revue : | The Journal of clinical investigation, 129, 12 |
Auteurs : | Morelli KH, Auteur ; Griffin LB ; Pyne NK ; Wallace LM ; Fowler AM ; Oprescu SN ; Takase R ; Wei N ; Meyer-Schuman R ; Mellacheruvu D ; Kitzman JO ; Kocen SG ; Hines TJ ; Spaulding EL ; Lupski JR ; Nesvizhskii A ; Mancias P ; Butler IJ ; Yang XL ; Hou YM ; Antonellis A ; Harper SQ ; Burgess RW |
Type de document : | Article |
Editeur : | United States, 12/2019 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés: | gene therapy;genetic diseases;genetics;neuromuscular disease;neuroscience; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 31557132 / DOI : 10.1172/JCI130600 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31557132 |