Titre : | Splice modulating antisense oligonucleotides restore some acid-alpha-glucosidase activity in cells derived from patients with late-onset Pompe disease |
Revue : | Scientific Reports, 10, 1 |
Auteurs : | Aung-Htut MT, Auteur ; Ham KA ; Tchan M ; Johnsen R ; Schnell FJ ; Fletcher S ; Wilton SD |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 04/2020 |
Pages : | p 6702 |
Langues: | Anglais |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 32317649 / DOI : 10.1038/s41598-020-63461-2 |
N° Profil MNM : | 2020042 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32317649 |