Titre : | Experiences from treating seven adult 5q spinal muscular atrophy patients with Nusinersen |
Revue : | Therapeutic advances in neurological disorders |
Auteurs : | Jochmann E ; Steinbach R ; Jochmann T ; Chung HY ; RÃ diger A ; Neumann R ; Mayer TE ; Kirchhof K ; Loudovici-Krug D ; Smolenski UC ; Witte OW ; Grosskreutz J |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 03/2020 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | adulte ; amyotrophie spinale ; amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; efficacité thérapeutique ; étude de cas ; nusinersen ; oligonucléotide antisens |
Mots-clés: | nusinersen;antisense oligonucleotide;intrathecal;patient-reported outcome;spinal muscular atrophy; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 32180828 / DOI : 10.1177/1756286420907803 |
N° Profil MNM : | 2020032 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32180828 |
Voir aussi : |