Titre : | SMA : ajout d’un anti-myostatine à un traitement agissant sur SMN |
Auteurs : | Cukierman L, Auteur |
Type de document : | Brève |
Année de publication : | 19/03/2020 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | amyotrophie spinale ; amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; maladie du motoneurone ; maladie neuromusculaire ; recherche thérapeutique ; thérapie combinée |
Lien associé : |
Lien vers la Brève du site AFM-Téléthon Lien vers la Brève du site Institut de Myologie |
Texte intégral : |
Brève publiée sur le site Internet de l'AFM Un double traitement associant un anti-myostatine à un oligonucléotide antisens agissant sur SMN semble prometteur dans des souris modèles de SMA. Dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA), les principales approches thérapeutiques à l’étude visent à restaurer la production de SMN, protéine manquante dans la maladie. Si certaines d’’entre elles se sont montrées efficaces et ont obtenu une autorisation de mise sur le marché, elles ne permettent cependant pas de guérir complètement la maladie. Les chercheurs s’intéressent également à des stratégies qui n’agissent pas directement sur SMN. C’est le cas de la piste « anti-myostatine » qui consiste à bloquer l'action de la myostatine, un inhibiteur naturel de la croissance musculaire, dans le but d’augmenter la masse des muscles. Une équipe de chercheurs a ainsi étudié les effets d’une double thérapie couplant • une approche agissant sur la protéine SMN : un oligonucléotide antisens PMO25 qui va cibler le gène SMN2 pour produire la protéine SMN - • et une approche n’agissant pas sur SMN : un vecteur viral transportant un peptide qui va bloquer l’action de la myostatine. L’injection de ce double traitement à des souris modèles de SMA sévère nouveau-nées a montré des résultats positifs : - une faible dose de PMO25 associée à l’inhibition de la myostatine améliorent la maturation de la jonction neuromusculaire, l’innervation, allongent la durée de vie des souris… - une forte dose de PMO25 associée à l’inhibition de la myostatine augmentent le poids, la masse musculaire, la taille des fibres et améliorent la fonction motrice et la performance physique des souris ; Ces travaux ont aussi été présentés lors du 2ème Congrès scientifique international de SMA Europe, qui s’est déroulé du 5 au 7 février 2020 au Génocentre d’Evry. ----------------------------------------------------------------------------------------------------------------- Brève publiée sur le site Internet de l'Institut de Myologie Augmenter à la fois la production de SMN et la masse musculaire dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1. La piste « anti-myostatine », pour bloquer la myostatine - un inhibiteur naturel de la croissance musculaire - est à l’étude dans les maladies neuromusculaires pour augmenter le volume des muscles. Des chercheurs ont associé, dans des souris modèles de SMA sévère nouveau-nés, cette stratégie à un traitement par un oligonucléotide antisens qui va réintégrer l’exon 7 manquant de l’ARN message SMN2. Les résultats ont été publiés en février 2020 et sont positifs : - une faible dose de PMO25 associée à l’inhibition de la myostatine améliorent la maturation de la jonction neuromusculaire, l’innervation, augmentent la taille des neurones sensoriels dans les ganglions de la racine dorsale et la préservation des synapses proprioceptives dans la moelle épinière, allongent la durée de vie des souris… - une forte dose de PMO25 associée à l’inhibition de la myostatine augmentent le poids, la masse musculaire, la taille des fibres et améliorent la fonction motrice et la performance physique des souris. |
Voir aussi : |