Titre : | An Overview of Recent Advances and Clinical Applications of Exon Skipping and Splice Modulation for Muscular Dystrophy and Various Genetic Diseases |
Revue : | Methods in molecular biology (Clifton, N.J.), 1828 |
Auteurs : | Rodrigues M ; Yokota T |
Type de document : | Article |
Editeur : | United States, 2018 |
Pages : | p 31 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | article de type review ; CRISPR ; dystrophie musculaire ; maladie neuromusculaire ; oligonucléotide antisens ; saut d'exon ; thérapie génique |
Mots-clés: | CRISPR Cas9/Cpf1 genome editing;Duchenne/Becker muscular dystrophy (DMD/BMD);Dystrophic epidermolysis bullosa (DEB);Eteplirsen (Exondys 51);Exon skipping;Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP);Laminin-alpha 2;Myotonic dystrophy;Nusinersen (Spinraza);Usher syndrome; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 30171533 / DOI : 10.1007/978-1-4939-8651-4_2 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30171533 |