Titre : | Identifying and Avoiding tcDNA-ASO Sequence-Specific Toxicity for the Development of DMD Exon 51 Skipping Therapy |
Revue : | Molecular therapy. Nucleic acids, 19 |
Auteurs : | Aupy P ; Echevarria L ; Relizani K ; Zarrouki F ; Haeberli A ; Komisarski M ; Tensorer T ; Jouvion G ; Svinartchouk F ; Garcia L ; Goyenvalle A |
Type de document : | Article |
Editeur : | United States, 11/2019 |
Pages : | p 371 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | dystrophie musculaire ; dystrophie musculaire de Duchenne ; dystrophinopathie ; effet indésirable ; maladie neuromusculaire ; oligonucléotide antisens ; RECHERCHE ; recherche biomédicale ; souris ; thérapie génique |
Mots-clés: | Duchenne muscular dystrophy;antisense oligonucleotides; preclinical;sequence-specific toxicity;splice switching;tcDNA-ASOs; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 31881528 / DOI : 10.1016/j.omtn.2019.11.020 |
N° Profil MNM : | 2019122 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31881528 |