Titre : | Advancements in AAV-mediated Gene Therapy for Pompe Disease |
Revue : | Journal of Neuromuscular Diseases |
Auteurs : | Salabarria SM ; Nair J ; Clément N ; Smith BK ; Raben N ; Fuller DD ; Byrne BJ ; Corti M |
Type de document : | Article |
Editeur : | Netherlands, 11/2019 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | article de type review ; glycogénose musculaire ; maladie de Pompe ; maladie neuromusculaire ; thérapie génique |
Mots-clés: | Pompe disease;adeno-associated virus (AAV);autophagy;immune-response;intramuscular;intrathecal;intravenous;lysosomes;manufacturing;promoter; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 31796685 / DOI : 10.3233/JND-190426 |
N° Profil MNM : | 2019121 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31796685 |