Titre : | AAV-Mediated Gene Transfer Restores a Normal Muscle Transcriptome in a Canine Model of X-Linked Myotubular Myopathy |
Revue : | Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy |
Auteurs : | Dupont JB ; Guo J ; Renaud-Gabardos E ; Poulard K ; Latournerie V ; Lawlor MW ; Grange RW ; Gray JT ; Buj Bello A ; Childers MK ; Mack DL |
Type de document : | Article |
Editeur : | United States, 11/2019 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | chien ; gène MTM1 ; maladie neuromusculaire ; marqueur biologique ; myopathie congénitale ; myopathie myotubulaire liée à l'X ; recherche biomédicale ; thérapie génique |
Mots-clés: | AAV;XLMTM;biomarkers;gene therapy;myotubularin;transcriptome; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 31784415 / DOI : 10.1016/j.ymthe.2019.10.018 |
N° Profil MNM : | 2019121 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31784415 |