| Titre : | Nusinersen for older patients with spinal muscular atrophy: A real-world clinical setting experience |
| Revue : | Muscle & Nerve |
| Auteurs : | Veerapandiyan A, Auteur ; Eichinger K ; Guntrum D ; Kwon J ; Baker L ; Collins E ; Ciafaloni E |
| Type de document : | Article |
| Editeur : | United States, 11/2019 |
| Langues: | Anglais |
| Mots-clés : | adolescent ; adulte ; amyotrophie spinale ; amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; évaluation fonctionnelle ; maladie du motoneurone ; maladie neuromusculaire ; nusinersen ; oligonucléotide antisens ; thérapie génique |
| Mots-clés: | SMA;adolescents;adults;intrathecal;nusinersen;spinraza; |
| Pubmed / DOI : |
Pubmed : 31773738  / DOI : 10.1002/mus.26769
|
| N° Profil MNM : | 2019121 |
| En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31773738 |
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