Titre : | Combined treatment with the histone deacetylase inhibitor LBH589 and a splice-switch antisense oligonucleotide enhances SMN2 splicing and SMN expression in Spinal Muscular Atrophy cells |
Revue : | Journal of neurochemistry |
Auteurs : | Pagliarini V, Auteur ; Guerra M ; Di Rosa V ; Compagnucci C ; Sette C |
Type de document : | Article |
Editeur : | England, 12/2019 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale ; amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; fibroblaste ; gène SMN2 ; histone désacétylase ; inhibiteur enzymatique ; maladie du motoneurone ; maladie neuromusculaire ; oligonucléotide antisens ; perspective thérapeutique ; RECHERCHE ; souris ; thérapie combinée ; thérapie génique |
Mots-clés: | LBH589;Nusinersen therapy;SMN2 splicing;spinal muscular atrophy; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 31811660 / DOI : 10.1111/jnc.14935 |
N° Profil MNM : | 2019121 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31811660 |