Titre : | Titin splicing regulates cardiotoxicity associated with calpain 3 gene therapy for limb-girdle muscular dystrophy type 2A |
Revue : | Science translational medicine, 11, 520 |
Auteurs : | Lostal W ; Roudaut C ; Faivre M ; Charton K ; Suel L ; Bourg N ; Best H ; Smith JE ; Gohlke J ; Corre G ; Li X ; Elbeck Z ; Knöll R ; Deschamps JY ; Granzier H ; Richard I |
Type de document : | Article |
Editeur : | United States, 11/2019 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | calpaïne ; calpaïne 3 ; calpaïne 3 (maladie liée à) ; dystrophie musculaire des ceintures ; effet indésirable ; essai préclinique ; LGMDR1 liée à la calpaïne-3 ; maladie neuromusculaire ; Primates ; souris ; thérapie génique ; vecteur adénoassocié |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 31776291 / DOI : 10.1126/scitranslmed.aat6072 |
N° Profil MNM : | 2019121 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31776291 |
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