Titre : | Myopathie de Duchenne - Le point sur les essais de mini- et micro- dystrophines : La recherche / ça avance |
Revue : | VLM. Vaincre les myopathies, 191 |
Auteurs : | Dupuy-Maury F, Auteur |
Type de document : | VLM |
Année de publication : | 11/2019 |
Pages : | p 24 |
Langues: | Français |
Résumé : |
Des versions raccourcies du gène de la dystrophine (mini- et microdystrophines) peuvent produire une protéine fonctionnelle. Cette approche de thérapie génique est à la base de trois essais cliniques, tandis que Généthon en prépare un quatrième. Point d’étape de ces études.
- Essai avec SGT-001 - IGNITE DMD (Solid Biosciences) - Essai avec PF-06939926 (Pfizer) - Repères : les micro- et minigènes - Les quatre essais en bref - Essai avec SRP-9001 (Sarepta) - Le projet de Généthon |
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