Titre : | Molecular Approaches for the Treatment of Pompe Disease |
Revue : | Molecular neurobiology |
Auteurs : | Bellotti AS, Auteur ; Andreoli L ; Ronchi D ; Bresolin N ; Comi GP ; Corti S |
Type de document : | Article |
Editeur : | United States, 11/2019 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | article de type review ; autophagie ; enzymothérapie ; glycogénose musculaire ; maladie de Pompe ; maladie neuromusculaire ; oligonucléotide antisens ; perspective thérapeutique ; thérapie génique |
Mots-clés: | alpha-glucosidase (GAA);antisense oligonucleotides;GSDII;gene therapy; molecular therapy;pompe disease;therapy; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 31713816 / DOI : 10.1007/s12035-019-01820-5 |
N° Profil MNM : | 2019112 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31713816 |