Titre : | Myasthénie : résultats positifs d’immunoglobulines en intraveineux |
Auteurs : | S Marion, Auteur |
Type de document : | Brève |
Année de publication : | 05/12/2019 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | adulte ; essai clinique de phase 3 ; immunoglobuline intraveineuse ; maladie neuromusculaire ; myasthénie auto-immune |
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Texte intégral : |
Brève publiée sur le site Internet de l'AFM Un essai clinique confirme l’efficacité d’immunoglobulines administrées par voie intraveineuse dans les crises myasthéniques. Les immunoglobulines polyvalentes humaines font partie des traitements utilisées dans les exacerbations de la myasthénie auto-immune. Elles sont toutefois soumises à des tensions d’approvisionnement récurrentes qui rendent nécessaires un élargissement de l’offre des produits disponibles. Le laboratoire Grifols commercialise deux formes d’immunoglobulines polyvalentes humaines administrables par voie intraveineuse – les IGIV (Gamunex®) et les IGIV-C (Gamunex®-C). Elles n’ont pas d’autorisation de mise sur le marché (AMM) en France pour la myasthénie auto-immune. La tolérance et l’efficacité du Gamunex®-C ont été évaluées dans cette maladie par un essai clinique en ouvert dans plusieurs pays dont la France qui comptait six sites investigateurs à Lyon, Grenoble, Lille, Marseille, Strasbourg et Toulouse. Efficace chez plus de 7 participants sur 10 D’une durée de 28 jours, cet essai a inclus 49 adultes présentant une poussée sévère de myasthénie généralisée et traités depuis au moins deux mois par corticoïdes. Ils devaient recevoir une perfusion d’IGIV-C deux jours de suite. Seuls 43 d’entre eux ont finalement bénéficié des deux perfusions successives. Publiés en octobre 2019, les résultats de cet essai montrent une bonne tolérance des IGIV-C. Deux semaines après les perfusions, 76,7% des participants avaient une amélioration significative de la force de différents muscles mesurée grâce au score QMG (Quantitative Myasthenia Gravis). Les IGIV-C se sont avérées efficaces pour une proportion encore supérieure de participants en ce qui concerne un score composite qui évaluent des symptômes et des signes d’examen (86% de participants répondeurs au traitement à 2 semaines) et la réalisation d’activités de la vie quotidienne (88,4%) évaluée grâce à l’échelle MG-ADL. Ces résultats confirment ceux d’essais cliniques antérieurs. ----------------------------------------------------------------------------------------------------------------- Brève publiée sur le site Internet de l'Institut de Myologie Un nouvel essai confirme l’efficacité d’immunoglobulines IV dans les exacerbations de la myasthénie auto-immune. La myasthénie auto-immune se caractérise par la production d’autoanticorps qui altèrent le fonctionnement de la jonction neuromusculaire. Le traitement à court terme de ses poussées sévères ou crises myasthéniques (atteinte des muscles respiratoires, troubles sévères de la déglutition...) fait appel aux échanges plasmatiques et/ou aux immunoglobulines (Ig) polyvalentes humaines par voie intraveineuse (IV) lesquelles sont soumises à des tensions d’approvisionnement récurrentes en raison, notamment, de leur nombre croissant d’indications. Les IGIV du laboratoire espagnol Grifols (Gamunex®) sont venus élargir l’offre en janvier 2019, où elles ont obtenu une autorisation de mise sur le marché (AMM) en France dans différentes indications, mais pas dans la myasthénie. Une amélioration significative Le même laboratoire a également développé une autre forme d’Ig (IGIV-C ou Gamunex®-C), qui a fait l’objet d’un nouvel essai clinique, de phase III, prospectif, en ouvert, non contrôlé, dans 10 pays dont la France. Il a inclus 49 participants en poussée sévère de myasthénie auto-immune soit, selon la classification de gravité de la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA), un stade IVb (atteinte prédominante des muscles oropharyngés ou respiratoires) ou V (nécessité d’une intubation), résistante pendant au moins 8 semaines de corticothérapie. Parmi eux, 43 patients ont effectivement reçu une perfusion d’IGIV-C (1 mg/kg/j) deux jours consécutifs. Les résultats de cet essai, publiés en octobre 2019, confirment : • l’efficacité des IGIV-C sur tous les critères d’évaluation, avec à J14 un taux de 76,7% de patients répondeurs au regard de l’amélioration significative de leur score QMG (force musculaire), 86% de répondeurs pour le score MG composite (symptômes et signes cliniques) et 88,4% pour l’échelle MG-ADL qui évalue la réalisation d’activités de la vie quotidienne. À J28, les taux de réponse ont atteint 79,1% (QMG) et 90,7% (MG composite et MG-ADL) • la bonne tolérance des IGIV-C, les effets secondaires les plus fréquents étant des maux de tête (21,4%), une fièvre (9,2%) et des troubles gastro-intestinaux (7,1%). |
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