Titre : | AAV Gene Therapy Utilizing Glycosylation-Independent Lysosomal Targeting Tagged GAA in the Hypoglossal Motor System of Pompe Mice |
Revue : | Molecular therapy. Methods & clinical development, 15 |
Auteurs : | Doyle BM, Auteur ; Turner SMF ; Sunshine MD ; Doerfler PA ; Poirier AE ; Vaught LA ; Jorgensen ML ; Falk DJ ; Byrne BJ ; Fuller DD |
Type de document : | Article |
Editeur : | United States, 08/2019 |
Pages : | p 194 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | glycogénose musculaire ; langue (anatomie) ; maladie de Pompe ; maladie neuromusculaire ; RECHERCHE ; souris ; thérapie génique ; vecteur adénoassocié |
Mots-clés: | AAV;GAA;Pompe;gene therapy;genioglossus;hypoglossal;lysosomal storage disease;motoneuron;respiratory; tongue; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 31660421 / DOI : 10.1016/j.omtm.2019.08.009 |
N° Profil MNM : | 2019111 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31660421 |