Titre : | Targeting RyR Activity Boosts Antisense Exon 44 and 45 Skipping in Human DMD Skeletal or Cardiac Muscle Culture Models |
Revue : | Molecular therapy. Nucleic acids, 18 |
Auteurs : | Barthelemy F, Auteur ; Wang RT ; Hsu C ; Douine ED ; Marcantonio EE ; Nelson SF ; Miceli MC |
Type de document : | Article |
Editeur : | United States, 09/2019 |
Pages : | p 580 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | dantrolène ; dystrophie musculaire de Duchenne ; in vitro ; maladie neuromusculaire ; mécanisme d'action ; myorelaxant ; récepteur à la ryanodine ; RECHERCHE ; thérapie combinée |
Mots-clés: | ARM210;Duchenne muscular dystrophy;armgo;combination therapy;dantrolene;dystrophin;exon skipping;muscle;therapy; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 31678734 / DOI : 10.1016/j.omtn.2019.09.020 |
N° Profil MNM : | 2019111 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31678734 |