Titre : | A gene-edited mouse model of Limb-Girdle muscular dystrophy 2C for testing exon skipping |
Revue : | Disease models & mechanisms |
Auteurs : | Demonbreun AR, Auteur ; Wyatt EJ ; Fallon KS ; Oosterbaan CC ; Page P ; Hadhazy M ; Quattrocelli M ; Barefield DY ; McNally EM |
Type de document : | Article |
Editeur : | England, 10/2019 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | CRISPR/Cas9 ; dystrophie musculaire des ceintures ; LGMDR5 liée au gamma-sarcoglycane ; maladie neuromusculaire ; recherche (TG) ; souris modèle ; thérapie génique |
Mots-clés: | antisense oligonucleotide;dystrophin;exon skipping;gene correction;limb girdle;muscular dystrophy;sarcoglycan; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 31582396 / DOI : 10.1242/dmm.040832 |
N° Profil MNM : | 2019101 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31582396 |