Titre : | Age-dependent SMN expression in disease-relevant tissue and implications for SMA treatment |
Revue : | The Journal of clinical investigation |
Auteurs : | Ramos DM, Auteur ; d'Ydewalle C ; Gabbeta V ; Dakka A ; Klein SK ; Norris DA ; Matson J ; Taylor SJ ; Zaworski PG ; Prior TW ; Snyder PJ ; Valdivia D ; Hatem CL ; Waters I ; Gupte N ; Swoboda KJ ; Rigo F ; Bennett CF ; Naryshkin N ; Paushkin S ; Crawford TO ; Sumner CJ |
Type de document : | Article |
Editeur : | United States, 10/2019 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale ; amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; expression tissulaire ; maladie du motoneurone ; maladie neuromusculaire ; protéine SMN ; thérapie génique |
Mots-clés: | development;neurodegeneration;neurodevelopment;neuromuscular disease;neuroscience; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 31589162 / DOI : 10.1172/JCI124120 |
N° Profil MNM : | 2019101 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31589162 |