Titre : | Treating neonatal spinal muscular atrophy: A 21st century success story? |
Revue : | Early human development |
Auteurs : | Tizzano EF, Auteur |
Type de document : | Article |
Editeur : | Ireland, 10/2019 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale ; amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; article de type review ; dépistage néonatal ; diagnostic ; diagnostic précoce ; maladie du motoneurone ; maladie neuromusculaire ; néonatalogie ; prise en charge thérapeutique ; stade présymptomatique |
Mots-clés: | advanced therapies;antisense oligonucleotides;early diagnosis and intervention;gene therapy;genetic counselling;spinal muscular atrophy; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 31604576 / DOI : 10.1016/j.earlhumdev.2019.104851 |
N° Profil MNM : | 2019101 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31604576 |