Titre : | Systemic AAV8-mediated delivery of a functional copy of muscle glycogen phosphorylase (Pygm) ameliorates disease in a murine model of McArdle disease |
Revue : | Human molecular genetics |
Auteurs : | McNamara EL, Auteur ; Taylor RL ; Clayton JS ; Goullee H ; Dilworth KL ; Pinos T ; Brull A ; Alexander IE ; Lisowski L ; Ravenscroft G ; Laing NG ; Nowak KJ |
Type de document : | Article |
Editeur : | England, 09/2019 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | glycogénose musculaire ; maladie de McArdle ; maladie neuromusculaire ; myopathie métabolique héréditaire ; RECHERCHE ; thérapie génique |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 31511858 / DOI : 10.1093/hmg/ddz214 |
N° Profil MNM : | 2019092 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31511858 |
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