Titre : | Peptide-conjugated oligonucleotides evoke long-lasting myotonic dystrophy correction in patient-derived cells and mice |
Revue : | The Journal of clinical investigation |
Auteurs : | Klein AF ; Varela MA ; Arandel L ; Holland A ; Naouar N ; Arzumanov A ; Seoane D ; Revillod L ; Bassez G ; Ferry A ; Jauvin D ; Gourdon G ; Puymirat J ; Gait MJ ; Furling D ; Wood MJA |
Type de document : | Article |
Editeur : | United States, 09/2019 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | dystrophie myotonique de type 1 ; glycoprotéine ; maladie neuromusculaire ; oligonucléotide antisens ; RECHERCHE |
Mots-clés: | Genetic diseases;Muscle;Therapeutics; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 31479430 / DOI : 10.1172/JCI128205 |
N° Profil MNM : | 2019092 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31479430 |
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