Titre : | SMARD1 : efficacité de la thérapie cellulaire dans des souris |
Type de document : | Brève |
Année de publication : | 26/09/2019 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | amyotrophie spinale ; amyotrophie spinale avec détresse respiratoire type 1 ; cellule souche ; gène IGHMBP2 ; injection intrarachidienne ; maladie neuromusculaire ; motoneurone ; souris ; thérapie cellulaire |
Lien associé : | Lien vers la Brève du site AFM-Téléthon |
Texte intégral : |
Brève publiée sur le site Internet de l'AFM Une première étude de thérapie cellulaire dans l’amyotrophie spinale avec détresse respiratoire de type 1 a mis en évidence la faisabilité et l’efficacité d’un tel traitement chez la souris. L’amyotrophie spinale avec détresse respiratoire de type 1 (SMARD1), une forme rare d’amyotrophie spinale qui est due à des anomalies du gène IGHMBP2, est une maladie des motoneurones. Afin de remplacer les motoneurones endommagés, une équipe italienne a appliqué une stratégie de thérapie cellulaire : elle a mis au point des cellules neuronales développées à partir de cellules souches pluripotentes induites d’un individu sain qu’elle a injectées par voie intrathécale (c’est-à-dire comme pour une ponction lombaire) à des souris modèles de SMARD1. Les cellules ainsi transplantées ont migré et colonisé la partie antérieure de la moelle épinière, ce qui a permis d’améliorer la fonction des motoneurones et des muscles des souris et d’augmenter leur durée de vie. ----------------------------------------------------------------------------------------------------------------- Brève publiée sur le site Internet de l'Institut de Myologie Efficacité d’une thérapie cellulaire dans des souris modèles d’amyotrophie spinale avec détresse respiratoire de type 1. L’amyotrophie spinale avec détresse respiratoire de type 1 (SMARD1) est une maladie du motoneurone, due à des anomalies du gène IGHMBP2, qui associe une hypotonie sévère prédominant dans la partie distale des membres et une atteinte précoce du muscle diaphragmatique. Une équipe italienne a traité par thérapie cellulaire des souris modèles de SMARD1 en leur injectant par voie intrathécale des cellules neuronales dérivées de cellules souches pluripotentes induites provenant d’un individu sain. Les cellules ainsi transplantées ont migré et colonisé la partie antérieure de la moelle épinière des souris, entrainant : - une amélioration du phénotype neuromusculaire, - une augmentation du nombre et de la taille des motoneurones, - un meilleur maintien de la jonction neuromusculaire, - une meilleure organisation des muscles, - une durée de vie allongée. |
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