Titre : | FSH : l’ACE-083 tire sa révérenc |
Auteurs : | S Marion, Auteur |
Type de document : | Brève |
Année de publication : | 08/07/2022 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | ACE-083 ; dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale |
Lien associé : |
Lien vers la Brève du site AFM-Téléthon Lien vers la Brève du site Institut de Myologie Communiqué de presse du 16 septembre 2019 |
Texte intégral : |
Actualité AFM Le laboratoire Acceleron renonce à poursuivre le développement de l’ACE-083 dans la myopathie facio-scapulo-humérale. La myostatine est une molécule naturelle qui freine la croissance musculaire. L’ACE-083, un médicament développé par le laboratoire Acceleron, exerce une action anti-myostatine locale : il favorise la croissance des muscles dans lesquels il est injecté. Le volume augmente, pas la force En novembre 2016, Acceleron a lancé un essai clinique de phase II de l’ACE-083 dans la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSH) aux États-Unis, au Canada et en Espagne. Des résultats préliminaires, présentés en 2018, ont montré que l’ACE-083 entraine bien une augmentation de volume des muscles traités. Mais la deuxième partie de cet essai, qui a évalué pendant un an le candidat-médicament contre placebo puis en ouvert chez 55 personnes atteintes de FSH, s’est soldée par un échec. Publiés en avril 2022, ses résultats définitifs attestent en effet d’une absence d’amélioration significative tant sur le plan fonctionnel que de l’impact de la maladie évalué par les participants (score FSHD-Health Index). Dès septembre 2019, Acceleron avait d’ailleurs annoncé via un communiqué de presse cesser le développement de l’ACE-083 dans la FSH. Quelques mois plus tard, la firme pharmaceutique prenait également la décision d’arrêter les essais du même candidat-médicament dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth. Actualité AIM Acceleron abandonne le développement de l’ACE-083 dans la FSH. La dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSH ou FSHD) se caractérise par un déficit musculaire sélectif (muscles du visage, des épaules et des bras). Cette caractéristique en faisait une bonne candidate pour évaluer l’efficacité de l’ACE-083, une molécule développée par le laboratoire Acceleron, qui, administrée par voie intramusculaire, exerce une action anti-myostatine locale. En 2016 a démarré un essai clinique de phase II, en deux parties : - la première pour évaluer pendant 3 mois la tolérance de l’ACE-083 et trouver la dose optimale chez 37 patients atteints de FSH ; - la seconde pour tester cette dose optimale en double aveugle contre placebo pendant 6 mois puis en ouvert pendant 6 autres mois chez 55 patients recevant 1 injection toutes les 3 semaines dans le biceps brachial ou le tibial antérieur. La force musculaire, plafond de verre des anti-myostatines ? Des résultats préliminaires, présentés en 2019, avaient montré une augmentation dose-dépendante du volume des muscles traités (supérieure à 15% aux doses de 200 à 240 mg par muscle) et une réduction du taux de graisse dans les tibiaux antérieurs. Néanmoins, selon les résultats définitifs de l’essai publiés en printemps 2022, cette augmentation de volume (critère principal de l’essai) ne s’est pas accompagnée d’une amélioration significative des scores fonctionnels, ni du FSHD-Health Index, un score avec lequel les patients évaluent l’impact de la maladie. Acceleron a d’ailleurs annoncé arrêter le développement de l’ACE-083 dans la FSH, mais aussi dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth. |
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